- リピート伸長病はDNAの異常伸長を原因とする疾患群
- CWGcPIPは新しい創薬基盤となるPIポリアミド
- CWGcPIPはハンチントン病や筋強直性ジストロフィー1型の治療に有望
リピート伸長病は、特定のDNAの繰り返し（リピート配列）の異常伸長による疾患の総称です。
ハンチントン病や脊髄小脳変性症、筋強直性ジストロフィー1型などがその例です。
熊本大学の研究チームは、新たな創薬の基盤となる「CWG-cPIP」というPIポリアミドを発見しました。
CWG-cPIPは、ハンチントン病や筋強直性ジストロフィー1型の細胞やモデルマウスで神経機能の低下を抑制することが明らかになりました。
このPIポリアミドは、高い汎用性と細胞膜透過性、安全性、疾患特異性を持っており、リピート伸長病の治療に有望です。
この研究成果は、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）などの支援を受けて行われ、米国医学研究雑誌「The Journal of Clinical Investigation」で発表されました。
- ジャンル
- リピート伸長病、ハンチントン病、筋強直性ジストロフィー1型、米国医学研究雑誌「The Journal of Clinical Investigation」
- 製品名
- CWG-cPIP、PIポリアミド
- 会社
- 熊本大学、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）
- サービス
- 細胞、モデルマウス、神経機能、治療
引用元: https://prtimes.jp/main/html/rd/p/000000027.000124365.html
