リピート伸長病治療の新たな希望！PIポリアミドの発見とは？

リピート伸長病はDNAの異常伸長を原因とする疾患群
CWGcPIPというPIポリアミドが新たな創薬基盤として発見された
CWGcPIPはハンチントン病や筋強直性ジストロフィー1型の神経機能低下を抑制
PIポリアミドはあらゆるDNA配列に対して設計可能で、細胞膜透過性や安全性、疾患特異性を持つ
この研究成果はリピート伸長病の治療薬開発に向けた重要な一歩となる
詳細は「The Journal of Clinical Investigation」で公開されている

リピート伸長病は、特定のDNAの繰り返し（リピート配列）の異常伸長による疾患の総称です。
ハンチントン病や筋強直性ジストロフィー1型などがその例です。
熊本大学の研究チームは、新たな創薬基盤として「CWG-cPIP」というPIポリアミドを発見しました。
CWG-cPIPは、ハンチントン病や筋強直性ジストロフィー1型の細胞やモデルマウスで神経機能の低下を抑制することがわかりました。
PIポリアミドは、あらゆるDNA配列に対して設計可能で、細胞膜透過性や安全性、疾患特異性を持っています。
この研究成果は、リピート伸長病の治療薬の開発に向けた重要な一歩となります。
詳細は「The Journal of Clinical Investigation」で公開されています。